甲氧普林 http://m.39.net/news/a_9395676.html年12月期：
年12月，Menarini制药集团宣布：美国FDA授权该公司治疗急性髓性白血病（AcuteMyeloidLeukemia，AML）SEL24/MEN孤儿药资格认定（ODD）。
SEL24/MEN是一种首创新药、口服的双重PIM/FLT3抑制剂，由Menarini制药集团从Ryvu制药公司获得授权。它是一种研究性化合物，未经监管机构批准使用，目前正在DIAMOND-01试验中进行评估，用于治疗复发/难治性急性髓细胞白血病。目前，该药正在DIAMOND-01单药治疗复发性/难治性AML的临床试验中进行评估。
DIAMOND-01是SEL24/MEN的首次人体I/II期剂量递增和队列扩展试验，单药治疗复发/难治性AML患者的研究。在DIAMOND-01试验的剂量递增部分，到推荐剂量(RD)毫克/天，SEL24/MEN都证明了可管理的安全性，以及作为单一药物的抗白血病活性的初步证据。这一证据已在该研究的队列扩展部分得到证实，该部分还显示了对复发性/难治性AML的初步单药疗效，特别是在患有IDH突变疾病的患者中，无论是初次使用还是以前接触过IDH抑制剂的患者。
该试验目前正在招募携带IDH1或IDH2突变的AML患者，以进一步研究SEL24/MEN在这一分子定义的患者亚群中的活性。
Menarini制药集团首席执行官ElcinBarkerErgun表示，“FDA孤儿药资格认定对SEL24/MEN而言是里程碑式的进展，SEL24/MEN是一种首创新药、口服的双重PIM/FLT3抑制剂能为AML带来新的治疗选择，尤其是目前存在大量未满足需求，特别是疾病后期出现耐药时。我们希望能够加速SEL24/MEN临床研究进展，期许为这种难治疾病患者提供新的解决方案。”
同月，BladeTherapeutics宣布，FDA已授予其Cudetaxestat孤儿药资格认定，用于系统性硬化症（systemicsclerosis，SSc）的潜在治疗。
Cudetaxestat是一种正在IPF临床开发中的非竞争性自分泌运动因子抑制剂，在美国大约有人患有此病。SSc是一种慢性进行性自身免疫性疾病，其特征是皮肤、关节、肺、其他内脏器官和血管功能障碍的退行性改变和增厚。
Cudetaxestat于年2月获得其首个孤儿药资格认定，用于IPF的潜在治疗。Blade计划启动一项I期临床研究，以评估Cudetaxestat在健康志愿者体内对两种已批准的IPF药物（吡非尼酮和宁替达尼）的药代动力学的影响。该研究预计于年第一季度完成。研究结果将用于指导计划的II期临床试验的设计，以评估Cudetaxestat对IPF患者的疗效和安全性，该试验预计将于年上半年开始。
驯鹿医疗，宣布美国食品药品监督管理局孤儿药开发办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment,OOPD）已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT）孤儿药资格认定（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗急性白血病（AcuteLymphoblasticLeukemia,ALL）。
获得FDA孤儿药认定将加速CT在美国的临床试验及上市注册进度，CT将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。
此次孤儿药认定是基于CT优秀的安全性和有效性，在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR），4名B-ALL受试者在接受CT治疗后，全部达到完全缓解，CRR为%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。
NeuroeneTherapeutics宣布，FDA已授予该公司专利化合物NT孤儿药资格认定。NT是作为线粒体和神经保护化学物质新专利平台的一部分来开发的，用于治疗抗药性癫痫等神经疾病。
在美国国立卫生研究院资助的临床前研究中，NT显示具有良好的耐受性和口服生物利用度，具有良好的脑渗透性。NT在几个临床前动物模型中证实具有广泛的癫痫发作保护作用，特别是在Dravet综合征（一种以严重脑病和癫痫为特征的罕见儿童综合征）中具有极好的癫痫发作保护作用。
根据《孤儿药物法》，FDA授予治疗罕见疾病或病症的药物孤儿药资格认定，这些疾病通常指在美国影响不到人的疾病或病症。
犹他大学抗惊厥药物开发计划（ADD）中，Neuroene的合作者在Dravet小鼠模型中进行了疗效研究，该模型具有与大多数Dravet综合征患者相同基因，并显示出与人类Dravet患者相似的表型，包括热诱发癫痫发作和自发复发性癫痫发作。ADD发现，在这个模型中，只有FDA批准的抗癫痫药物的组合才能有效地减少癫痫发作，而NT单药就显示出强大的疗效。
关于Dravet综合征
Dravet综合征是一种罕见的儿童癫痫综合征，美国新生儿中每名中就有1名患病，其特征是脑病和癫痫。因为许多症状在孩子出生的第一年并不明显，因此很难诊断。
癫痫发作是最常见的症状，会在体温升高（如发热、热水浴）后出现，此后会持续出现，并会加重。
在80–90%的Dravet综合征病例中，被归类为SCN1A相关疾病谱中最严重的一种，该疾病是由SCN1A基因突变引起的，该基因用于编码电压门控钠通道Nav1.1的一个亚单位，这种钠通道的活性不足会改变大脑中的兴奋/抑制平衡，导致过度兴奋，从而引起疾病。
参考文献：
1.MenariniReceivesFDAOrphanDrugDesignationforSEL24/MEN,afirstinclass,dualPIM/FLT3inhibitorfortheTreatmentofAcuteMyeloidLeukemia
2.BladeTherapeuticsAnnouncesFDAOrphanDrugDesignationGrantedtoCudetaxestatforTreatmentofSystemicSclerosi
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